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Quaderni acp - 2014; 21(3): 122-123

La rottura della tolleranza nella patologia autoimmune e l’induzione della tolleranza nella medicina trapiantologica

Federica Barzaghi*°, Rosa Bacchetta* *San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (HSR-TIGET), Division of Regenerative Medicine, Stem Cells and Gene Therapy, Istituto Scientifico “San Raffaele”, Milano; °Università Vita Salute San Raffaele, Milano

 The breaking of tolerance in autoimmune diseases and its induction in transplantation medicine

The two main roles of the immune system are protection from infections and maintenance of immunological tolerance (avoiding “self-aggression”). Impairment of these functions results in the onset of immunodeficiency and/or autoimmunity. Here are summarized the mechanisms of immunological tolerance and the main characteristics of two paradigmatic monogenic diseases due to the loss of a tolerance mechanisms. Finally, three examples are reported regarding how the knowledge acquired on immune tolerance paved the way for the definition of new therapeutic interventions in the context of transplantation and genetic diseases with immune dysregulation.

Il sistema immunitario ha un ruolo fondamentale non solo nella difesa contro i patogeni ma anche nel mantenimento della tolleranza immunologica, che protegge l’organismo dalla “autoaggressione” contro antigeni self. Esistono malattie genetiche (e non), in cui queste proprietà vengono meno, determinando l’insorgenza di immunodeficienza e/o autoimmunità. In questo lavoro sono sintetizzati i meccanismi che consentono il mantenimento della tolleranza immunologica e le caratteristiche di due malattie monogeniche paradigmatiche, caratterizzate ciascuna dalla perdita di uno dei due principali meccanismi di tolleranza. Infine, si forniscono tre esempi di come le conoscenze acquisite circa la tolleranza immunologica abbiano dato spunto per nuovi interventi terapeutici nell’ambito dei trapianti e delle malattie genetiche da immunodisregolazione.

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ISSN: 2039-1382

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